Ceperognastat sollte die pathologischen Veränderungen des Tau-Proteins bremsen. 327 Patient:innen erhielten über 100 Wochen 0,75 mg, 3 mg oder Placebo. Ein klinischer Nutzen zeigte sich nicht: Die niedrige Dosis verlangsamte die Progression nur numerisch, unter 3 mg verschlechterte sich der Verlauf sogar stärker als unter Placebo. Auch sekundäre Endpunkte blieben negativ.
Zwar verbesserten sich Tau-, GFAP-, PET- und MRT-Biomarker, diese Effekte waren aber nach Therapieende nicht anhaltend und ohne klinische Relevanz. Unter 3 mg traten zudem mehr schwere Nebenwirkungen, Gewichtsverlust und zwei Todesfälle auf.
Quelle
Fleisher AS, et al. JAMA 2026. DOI:10.1001/jama.2026.12768
