Da die Erkrankung X-chromosomal vererbt wird, betrifft sie fast ausschließlich Männer. Die Therapie besteht in der Gabe des fehlenden Gerinnungsfaktors.
In Wien wurde nun erstmals eine neuartige Gentherapie durchgeführt, bei der ein funktionelles Gen für den fehlenden Gerinnungsfaktor mithilfe eines modifizierten viralen Vektors (Adeno-assoziiertes Virus) in die Leberzellen eingeschleust wird. Die Leber produziert den fehlenden Faktor daraufhin wieder von selbst. Die neue Therapie ist relativ nebenwirkungsarm und muss statt wöchentlich nur einmalig intravenös verabreicht werden.
Quelle
www.meduniwien.ac.at.
