Diese Empfehlungen markieren bedeutende Fortschritte in der medikamentösen Versorgung: Erstmals steht ein Arzneimittel zur Behandlung der nicht-zystischen Fibrose-Bronchiektasie bereit, eine innovative Therapie kann den Übergang in Stadium 3 des Typ-1-Diabetes bei Kindern und Erwachsenen verzögern, und mit dem ersten oralen Medikament gegen postpartale Depression eröffnet sich eine neue Option für Frauen nach der Geburt.
Besonders hervorzuheben sind 16 Empfehlungen für seltene Erkrankungen: Das erste Arzneimittel gegen das Wiskott-Aldrich-Syndrom – eine vererbte Immunsystemerkrankung, die fast ausschließlich männliche Patienten betrifft – sowie eine Gentherapie in Gelform zur Wundheilung bei dystrophischer Epidermolysis bullosa, einer Erkrankung mit extrem fragiler Haut. Zudem empfahl die EMA drei Arzneimittel zur Anwendung außerhalb der EU, darunter zwei PrEP-Präparate gegen HIV-1-Infektionen, das durch halbjährliche subkutane Injektionen die Therapietreue deutlich verbessern soll.
Mit 41 Biosimilar-Empfehlungen unterstreicht die Behörde deren Rolle für Kosteneffizienz und Versorgungssicherheit, da diese mit Referenzpräparaten austauschbar sind. Nach erfolgter Zulassung durch die Europäische Kommission überwachen EMA und Mitgliedstaaten kontinuierlich Qualität und Nutzen-Risiko-Profil aller Arzneimittel – von Anpassungen der Fachinformation bis hin zu Chargenrückrufen reichen die möglichen Maßnahmen zur Patientensicherheit.
