Iptacopan

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene hämatologische Erkrankung, die vor allem jüngere Menschen betrifft. Die namensgebende anfallsartige (paroxysmal) nächtlich auftretende Erkrankung betrifft dabei nur etwa ein Viertel der Fälle, meist liegt kein markanter Konnex zu einem Tag-Nacht-Rhythmus vor. Auffällig ist die Dunkelfärbung des Urins, die Folge einer Zerstörung oder eines verfrühten Abbaus der Erythrozyten ist.

Normalerweise beträgt die Lebensdauer von Erythrozyten etwa 120 Tage, ist aber bei PNH deutlich verkürzt. Es können hämolytische Anämie,