Bei dieser schweren Krankheit ist das COL7A1-Gen durch Mutation inaktiviert und die mechanische Verbindung zwischen den Hautschichten unzureichend ausgebildet. Mittels eines Gentherapeutikums auf Basis des Herpes-simplex-Virus, Beremagen Geperpavec (B-VEC), soll das mutierte Gen repariert werden. Geeignetes genetisches Material wird mit Hilfe des HSV-1-Vektors nach Aufbringen auf die Haut in den Zellkern abgegeben. Durch die topische Anwendung wird das Immunsystem umgangen, weshalb eine wiederholte Anwendung möglich ist.
Wundversorgung mit deutlich weniger Schmerzen
In einer Phase-III-Studie mit insgesamt 31 Erkrankten, die älter als sechs Monate waren, wurden je zwei Läsionen ausgewählt, die entweder mit B-VEC in Gelform oder mit einem Placebogel über 26 Wochen behandelt wurden. Primärer Endpunkt war die komplette Heilung der ausgewählten Läsion. Dieses Ziel wurde bei 67 % der mit B-VEC behandelten Wunden erreicht, in der Placebogruppe waren es nur 22 %.
Quelle:
Guide SV et al., Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa, N Engl J Med Dec 15, 2022; 387:2211-2219, doi: 10.1056/NEJMoa2206663
red
