Hoffnungsträger Gentechnologie

Mittels CRISPR/Cas9 lassen sich Funktionen von Genen analysieren, Mutationen detektieren, die mit pathophysiologischen Mechanismen assoziiert sind, Saatgut modifizieren und neue Therapiemethoden entwickeln. Die erste von ihnen, Casgevy® (Exagamglogene autotemcel), erhielt im Dezember 2023 noch vor Abschluss der beiden Zulassungsstudien eine Empfehlung zur Zulassung für die Behandlung der β-Thalassämie und Sichelzellanämie durch die EMA. Unterstützt wurde das Verfahren durch das PRIority MEdicines (PRIME)-Schema, welches jene Therapien regulatorisch und wissenschaftlich fördert, die ein beso