Seltene vererbte Blutkrankheiten

Erste Therapie mit der Genschere

Mag. pharm. Dr. Angelika Chlud
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CRISPR-Cas9 besteht  aus zwei RNA-Molekülen und einem Proteinmolekül, dem Enzym Cas9. Damit kann DNA sequenzspezifisch geschnitten werden. © iStock/ DrAfter123
© iStock/ DrAfter123

Sie gilt als Wunderwaffe der Molekularbiologie: die Genschere CRISPR-Cas9. Im Jahr 2020 wurde der 
Chemie-Nobelpreis für diese bahnbrechende Forschung an die beiden Entdeckerinnen, die Französin Emmanuelle Charpentier und die US-Amerikanerin Jennifer Doudna, verliehen. 

Eigentlich ist CRISPR-Cas9 ein Teil des adaptiven Immunsystems von Bakterien, um Angriffe von Viren abzuwehren. Aber CRISPR-Cas9 kann mehr als nur Viren killen. Tierversuche zeigten, dass fehlerhafte Genabschnitte, wie sie auch bei menschlichen Erbkrankheiten auftreten, durch das Editieren von Genen entfernt und di

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