Die Ergebnisse, darunter die erste Präsentation klinischer Daten aus den zwei pivotalen Studien bei Kindern im Alter von 5–11 Jahren sowie Follow-up-Daten aus Studien mit Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren, wurden auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt. Exa-cel ist derzeit für geeignete Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit SCD oder TDT in der EU, Großbritannien, der Schweiz, den USA, Kanada, Saudi-Arabien, Bahrain, Kuwait, Katar und den Vereinigten Arabischen Emiraten zugelassen.
„Diese Ergebnisse – die ersten jemals präsentierten klin
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