Letzteres bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Lonafarnib zu erlangen. Bei der Progerie altern die betroffenen Kinder wie im Zeitraffertempo. Die Ursache liegt in einem Defekt des Proteins Lamin A im Zellkern. Unter Lonafarnib lebten Erkrankte durchschnittlich 4,3 Jahre länger als unbehandelte Betroffene. In Anbetracht der begrenzten verfügbaren Daten könnte die zusätzliche Lebensdauer jedoch nur 2,6 Jahre betragen. Sehr häufige Nebenwirkungen betreffen den Gastrointestinaltrakt.
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