Das Antisense-Oligonukleotid Tofersen richtet sich gegen eine Mutation im Gen für die Superoxid-Dismutase 1 (SOD1). Diese Mutation liegt bei ca. 2 % aller ALS-Erkrankten vor.
In der Studie konnte mit Tofersen zwar ein deutlicher Rückgang des Biomarkers Neurofilament Light erre
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