Betroffen sind Studien bei Autoimmun- und neurologischen Erkrankungen, die onkologische Entwicklung läuft weiter. Anlass waren drei Todesfälle infolge eines Immune Effector Cell-associated Haemophagocytic Syndrome (IEC-HS), einer lebensbedrohlichen, überschießenden Immunaktivierung nach CAR-T-Therapie. Bei Rap-cel werden CAR-T-Zellen besonders kurz ex vivo kultiviert und proliferieren anschließend verstärkt im Körper. Gerade diese hohe biologische Aktivität könnte jedoch mit erhöhten Risiken verbunden sein.
Die Vorfälle sind tragisch, gelten aber weniger als Rückschlag für CAR-T-Therapien, sondern erfordern angebrachte Vorsicht bei Indikationserweiterungen.