Genersatztherapien bedeuten einen Innovationsschub im Bereich der Pharmazie. Somit ist das Management dieser Präparate durch Krankenhausapotheker von der Beschaffung bis zur Herstellung eine wesentliche Dienstleistung im Gesundheitswesen. Zolgensma® mit dem Wirkstoff Onasemnogene-Abeparvovec ist das bisher teuerste Arzneimittel der Welt. Es ist ein Gentherapeutikum der Firma AveXis, einer Tochterfirma von Novartis. Seit Mai 2020 hat es eine bedingte Marktzulassung für die Therapie der Spinalen Muskelatrophie (SMA) in der EU erhalten.1
Neugeborenen-Screening
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