Orphan Drug gegen seltenes Leberleiden

Livmarli®

Mag. pharm. Dr.  Alfred  KLEMENT
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Leber © Shutterstock
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Ursachen und Symptome

Die Gallengänge sind bei ALGS erblich bedingt abnormal eng, fehlgeformt und zahlenmäßig zu gering angelegt. Das führt in der Folge zu einer Retention von toxischen Gallensäuren in der Leber und gesteigerten Gallensäurespiegeln im Serum.

Das prominenteste Symptom dieser Erkrankung ist wohl die Cholestase. Sie geht auf die chronisch-obstruktive Behinderung des Gallenabflusses in den Gallengängen zurück und macht sich durch Gelbfärbung der Skleren, Hyperbilirubinämie und durch die Neigung zur Ausbildung einer Hepatomegalie bemerkbar. Die u

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