Ein „Orphan Drug“ und die Transthyretin-Amyloidose

Amvuttra®

Mag. pharm. Dr.  Alfred  KLEMENT
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RNA © Shutterstock
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Sirane

Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein von der Natur abgeschauter Vorgang, mit welchem Gene zielgerichtet ausgeschaltet werden können. Hauptbeteiligt ist dabei die Ribonukleinsäure (RNA). Lange Zeit hat man die Bedeutung der Molekülspezies RNA in den Zellen unterschätzt bzw. ihre Wichtigkeit und Funktion als „Muster“ für die „Anfertigung“ von Arzneistoffen nicht erkannt.

Die siRNA – also synthetische Analoga der microRNA (miRNA) – bilden als Sirane heute eine eigene Gruppe sehr innovativer und potenter Wirkstoffe. Allerdings sind die scheinbar einfach geb

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