Crovalimab

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Paroxysmal leitet sich aus dem Griechischen ab und bedeutet „anfallsartig“, bei einer Hämoglobinurie erfolgt die Ausscheidung von Hämoglobin mit dem Harn, die allerdings namensgebende Bezeichnung „nächtlich“ hingegen tritt nur bei etwa 25 % der Betroffenen auf. In der Regel gibt es keinen stringenten Bezug zum Tag-Nacht-Rhythmus. Ursache der Erkrankung ist ein erworbener Gendefekt, der die hämatopoetischen Stammzellen betrifft, die ein defektes PIGA-Gen aufweisen. Die Störung betrifft in der Folge die Biosynthese des GPI-Ankers, dessen