Die Betroffenen haben außerordentlich hohe Gesamtcholesterol-Werte, die sich kaum mit Statinen und PCSK9-Hemmern senken lassen, da diese ihre Wirkung über den LDL-Rezeptor entfalten.
ANGPTL3-Blockade
Der monoklonale Antikörper Evinacumab ist gegen das Protein Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) gerichtet. ANGPTL3 kann die fettabbauenden Enzyme Lipoproteinlipase und endotheliale Lipase verlangsamen oder blockieren. Die Hemmung von ANGPTL3 durch Evinacumab erhöht die Lipase-Aktivitäten, wodurch sich LDL-Vorstufen wie VLDL im Blut reduzieren und let
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