Sie ist seit April in den USA zugelassen und wurde nun von der EMA zur Zulassung empfohlen. Das Gentherapeutikum exprimiert den humanen Gerinnungsfaktor IX, wofür es ein rekombinantes adeno-assoziiertes Virus vom Serotyp Rh74 (AAVRh74var) nutzt, um eine funktionsfähige Kopie der Padua-Variante des menschlichen Faktor-IX-Transgens zu übertragen. Der exprimierte Faktor IX ersetzt den für die physiologische Blutgerinnung erforderlichen fehlenden Gerinnungsfaktor IX.
Quelle
EMA 2024, www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/durveqtix
